Ventus Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，利用结构生物学和专有的计算化学平台来开发差异化的小分子疗法，今天宣布第一位参与者已在VENT-02的一期临床试验中接受给药，VENT-02是一种新型口服、穿越血脑屏障的NLRP3抑制剂。

    Ventus总裁兼CEO Marcelo Bigal博士表示：“随着我们进入临床阶段，标志着Ventus翻开了新的篇章。” “我们正在将一种高度差异化的NLRP3抑制剂VENT-02引入临床，该抑制剂因其独特的结构、卓越的大脑渗透力和精湛的效力而具有best-in-class的潜力。此外，VENT-02还表现出了非凡的安全裕度– 这是我在20 多年的药物开发中所见过的最高的。这些好处使我们能够为VENT-02设计一个令人难以置信的创新临床开发计划，并充分探索NLRP3抑制对多个患有神经炎症疾病的患者群体的潜在影响”。

    基于IND支持研究中证明的卓越安全裕度，一期试验旨在全面探索VENT-02在广泛的单次和多次递增剂量范围内的药效学、安全性和耐受性。 Ventus预计试验将于 2024 年上半年得出初步结果。

    Ventus首席科学官Mike Crackower博士说：“NLRP3是许多神经炎症疾病的关键驱动因素。我们在多种疾病相关的临床前模型中对VENT-02进行了广泛的表征（characterization），降低了我们疾病选择过程的风险，我们相信 VENT-02 有潜力治疗多种神经炎症性疾病的患者，包括帕金森病、阿尔茨海默病和难治性癫痫，以及全身性疾病。”

关于NLRP3：

    NLRP3是炎症体受体蛋白家族中最被了解的成员。炎症小体是调节先天免疫系统的多蛋白复合物，参与细胞内对触发强烈炎症反应的危险信号的监视，包括释放IL-1β（白介素1β）和IL-18（白介素18）以及诱导焦亡（细胞死亡的一种炎症形式）。因此，治疗性抑制NLRP3可以阻止NLRP3炎性小体的形成，进而抑制IL-1β和IL-18的产生以及细胞焦亡。 NLRP3炎性体的异常激活与全身性疾病有关，包括纤维化、皮肤病和风湿病，并且是多种神经系统疾病病理学的关键驱动因素，包括帕金森病、阿尔茨海默病和难治性癫痫。

关于Ventus Therapeutics公司：

    Ventus Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，采用领先的结构生物学和计算化学工具，为具有挑战性的靶点开发新型小分子药物，最初的重点是免疫学、炎症和神经病学。该公司的专有药物发现平台ReSOLVE使其能够通过对蛋白质靶点的独特见解来发现和开发药物，并创建可指导快速开发差异化疗法的动态蓝图。 Ventus于2020年进行了首次靶点筛选，从而确定了2022年的三项候选药物，包括：VENT-03是一种潜在的first-in-class的cGAS 抑制剂； VENT-02是一种脑渗透性NLRP3抑制剂；VENT-01是一种外周限制性NLRP3抑制剂。这些项目体现了Ventus独特的发现能力，并专注于具有特许经营潜力的多适应症免疫学靶标的first-in-class和best-in-class项目。